– først med nyheter om medisin

Evrysdi har hurtig og varig effekt hos alle aldersgrupper med SMA

Etter fire ukers behandling med Evrysdi (risdiplam) fordobler pasienter med spinal muskelatrofi (SMA) nivået av survival motor neuron (SMN) protein og bevarer muskelstyrken i minst to år.

”Disse viktige dataene viser sikkerheten og effektiviteten av Evrysdi i en bred, ekte befolkning av mennesker som tidligere er blitt behandlet med en SMA-målrettet behandling,” uttaler medisinaldirektør Levi Garraway i en pressemeddelelse fra Roche. Han hentyder til resultatene som ble presentert sist oktober under kongressen World Muscle Society i canadiske Halifax.

De nye dataene stammer fra JEWELFISH - den foreløpig største og bredeste kliniske studien av pasienter med SMA. De 174 pasientene hadde enten SMA-type 1, 2 eller 3 i meget alvorlig grad, og de omfattet alle aldersgrupper fra seks måneder til 60 år. Alle hadde tidligere mottatt behandling med et annet legemiddel – 44 prosent med Spinraza (nusinersen), åtte prosent med Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) eller med de to eksperimentelle midlene olesoxime (41 prosent) og RG7800 (sju prosent), hvor begge som konsekvens er trukket tilbake.

Fordoblingen i nivået av SMN ble vedlikeholdt i de to årene som forsøket varte. Det samme var tilfellet med muskelstyrken. Målinger av MFM-32 (motor function measure 32), RULM (revised upper limb module) og HFMSE (Hammersmith functional motor scale expanded) endret seg ikke vesentlig fra baseline og to år frem.

”De innskrevne pasientene i JEWELFISH hadde veldig alvorlig sygdom, der over 80 prosent hadde skoliose, så oppretholdelse av motorisk funksjon – især for en progressiv sykdom – kan være potensielt livsendrende,” utdyper Levi Garraway i pressemeldingen.

Sikkerhetsprofilen for Evrysdi var tilfredsstillende. Forekomsten av bivirkninger falt til det halve etter seks måneders behandling og holdt seg deretter stabil, mens forekomsten av alvorlige bivirkninger faldt i hele forsøksperioden og var etter de to årene halvert. De mest alminnelige bivirkningene var feber (24%), luftveisinfeksjoner (21%) og hodepine (18%), mens de mest alminnelige alvorlige bivirkningene var lungebetennelse (3%) åndedrettssvikt (2%) og ARDS (acute respiratory distress syndrome, 2%).