Barn med SMA 1 oppnår - etter to års behandling med Evrysdi (risdiplam) - flere motoriske milepeler og viser fortsatt forbedring av den motoriske funksjonen, viser nye langtidsdata.

Resultatene stammer fra FIREFISH-studiens open label-forlengelse, der totalt 41 barn fra FIREFISH-studien i 2018 ble innrullert. Etter to år deltok 38 barn fortsatt, og av dem var 18 i stand til å sitte uten støtte i et halvt minutt eller mer (44 prosent [90 prosent CI 31–58]) - mens ingen av dem - etter to års behandling - kunne stå eller gå ved egen hjelp.  

Langtidsstudien leverer samtidig nye sikkerhetsdata, og her rapporterer forskerne at omlag halvparten av deltakerne pådro seg en infeksjon i de øvre luftveiene (54 prosent). Den mest alminnelige og alvorlige var lungebetennelse - som forekom hos 16 av barna (39 prosent) og problemer med å puste, slik tre av dem opplevde (sju prosent).

Evrysdi er en oral behandling som i Europa er godkjent for SMA-pasienter ned til to måneder med en klinisk diagnose av SMA Type 1, Type 2 eller Type 3 eller med en til fire SMN2-kopier. Det danske Medisinrådet anbefaler behandlingen for pasienter med SMA 1, som ikke befinner seg i fortløpende ventilasjonsbehandling mer enn 16 timer i døgnet, og til barn med SMA type 2 og 3 som ikke er yngre enn seks år når behandlingen starter.

De nye resultatene blir publisert i The Lancet, hvor forskerne konkluderer med at to års behandling med Evrysdi gir fortsatte forbedringer av den motoriske funksjonen hos barn med SMA 1.